百福生命科学实验员正在进行细胞培养流程。

　　图片由受访单位提供

　　采写：本报记者 李灏菀 肖皓方

　　基因编辑被认为是生命医学领域一项革命性的技术，未来有可能帮助人类大规模消除疾病，提高健康水平。随着这项技术的日益成熟，越来越多药企投身这一赛道创新药的研发。

　　横琴粤澳合作中医药科技产业园内的百福生命科学研究股份有限公司正是其中一员。受到了CAR-T细胞疗法的启发，百福生命科学在2016年开启了公司首个基因疗法研发项目。经过五年的摸索，公司现阶段有两个项目完成初期研发，进入药物试验阶段。

　　近年来，基因治疗领域的研究逐渐走向火热。2017年，诺华制药推出了首个FDA批准的基因编辑疗法以治疗人体免疫细胞癌变。今年初，国内批准首个基因编辑疗法产品和造血干细胞产品开展临床试验。

　　对于百福生命科学研究股份有限公司创始人许晓松来说，创新的压力如影随形。也许离成功还有很长一段距离，也还有很大的不确定性，但他和百福生命科学将继续向着梦想砥砺前行。

　　转型：驶向研发新赛道

　　时间回到2009年，从学校毕业两年的许晓松凭借着生物科技公司的工作经验，在山东开启了创业生涯。同行的两位合伙人里，一位拥有美国约翰霍普金斯大学公共卫生学院的履历，一位有着美国MD安德森癌症中心的科研经验。当时，这家初创企业在基因检测领域起步，开展着遗传病检测等业务。

　　遗传病通俗来说就是由于基因等遗传物质发生改变而导致的先天性疾病。在当时，筛查检测的手段已经十分成熟，但治疗手段却十分有限。随着检测业务的深入开展，许晓松和同事目睹着一个又一个家庭的不幸，他们的心情也越来越沉重。更让许晓松难受的是，自己身边几位家人和亲戚也深受肿瘤困扰，遗传的影子暗藏其中，“当时感觉一个天大的事情摆在了我的面前，我却束手无策。”

　　没多久，“靶向治疗”“基因疗法”等前沿治疗手段吸引了许晓松和团队成员的注意。考虑到团队拥有做基因科研的底子，他们便果断选择了转型，并把研制方向定为提取出患者的干细胞或免疫细胞后进行基因编辑改造。这些细胞重新注入患者体内后，能够让患者自行形成免疫能力，从而达到战胜病魔的效果。

　　这是一条全新的赛道，对于全世界的医学专家和研究者而言，遗传病和癌症的基因治疗研究仍然属于一个全新课题。虽然有无数科创企业参与研制，但能真正撑过研发周期、走完所有研制流程的企业却不多。这些从事创新药研发的企业需要在十年乃至更长的时间里坚持下来，才有可能让一款创新药物获得批文、进入市场。未来的路走起来不容易，许晓松认真地说，“这件事不管有多难，我们一定要做下去，绝对有意义。”

　　深耕：直面创新研发压力

　　“我们的眼前既是一片蓝海，更是未知的挑战。”在基因治疗创新药物领域，“蓝海”说明了项目拥有着广阔的发展前景，少有同行同一赛道上竞争；但这也意味着少有过来人提供教训和经验。许晓松表示，经过了五年多的“长跑”，目前公司现有非小细胞肺癌、结直肠癌两个攻关项目“熬”过研发阶段，进入到有效性与安全性试验的“大考”。

　　这种看似“低效产出”的背后，是监管硬指标和批量化生产的实际需求。一项技术的成熟不在于是否出现突破，而是这项突破能否在生产领域被稳定地复制应用。许晓松用数字打了个形象的比方：“对于科研来说，只需要成功编辑了100个细胞之中的一个，研究员就能做出成果；但对于要面向患者和市场的我们而言，同样的基因编辑工作需要90%以上的成功率。”

　　根据国内的药品监管及审批要求，这类创新药物在完成研发后需要经过三道检验关卡：体外杀伤试验、动物试验和临床试验，每一道程序都需要扎实的技术积累和充足的资金储备。

　　“新药研发还非常看重每个研究阶段的里程碑，这关系到公司能否拿到融资进入到下个阶段。”许晓松介绍，从公司首个项目立项到现在，他已经拜访了40多家投资公司，没日没夜地辗转各地。

　　回看一路走来的坎坷不易，许晓松仍然对百福生命科学的未来充满信心。在他看来，“first in class”（即创新药领域中能治疗某个疾病的第一种新药）的理想依然在每个成员的眼里发光。

　　上岛：坚定信心再出发

　　时间给予了许晓松一个肯定。如今，走上粤澳合作中医药科技产业园1N1栋3楼，一个占地约500平方米的专业GMP生物实验室赫然在目，8块分区与1个生物样本库组成了基因药物研发的全流程车间。百福生命科学的团队“麻雀虽小、五脏俱全”。公司仅有12人，但集合了细胞工艺、细胞实验、药学、临床试验等多领域的专家。

　　在这里，百福生命科学正在以基因编辑为基础，结合其他生物工程技术构建起下一代通用靶向型细胞治疗技术平台，对应用于肿瘤、遗传病的免疫细胞和干细胞治疗产品进行研发攻坚。在多年的努力下，公司孵化出了2项发明专利授权。另外，还有8个专利授权正在申请中，共有5项在研及预研的一类抗肿瘤细胞药物。

　　随着项目研发的不断深入，百福生命科学对发展环境提出了更高的要求，而横琴岛成为了许晓松团队的下一站。从2016年初到横琴粤澳合作中医药科技产业园的“眼前尽是黄土地，遍地尽是野草青”，到现如今“现代高楼平地起，入驻企业满园区”，许晓松感到“横琴来对了”。

　　由于邻近澳门的区位优势，百福生命科学入驻横琴后得以从一次次“近水楼台”的论坛和展会中挖掘到更多发展机遇。此外，在横琴，许晓松有了更多接触专业投资机构、行业最新动态和粤澳从业人才的机会，与高校人才互动合作、与同行企业共建平台是他接下来的目标。许晓松表示，“遗传病和肿瘤领域目前仍有无数待解难题，公司想要走得更远、挖得更深，迫切需要更多人才加入。”

　　在许晓松眼里，企业的成长需要合适的“节奏”和“环境”。从产业园面貌的巨大变化之中，许晓松看到了横琴优质的管理水平和营商环境。借着“东风”，百福生命科学将在横琴粤澳合作中医药科技产业园内进一步打造基因组编辑与细胞应用公共平台，同时提供基因编辑等基因工程研发技术服务，为基因治疗的研发引擎添加更多燃料。

　　来到第12个年头，百福生命科学的“创业过山车”也慢慢驶到了平缓路段。近年来，新药研发的赛道也发生了变化：国内的创新企业已不再满足于向已有的“新品”看齐，做自己的突破、做自主的创新慢慢成为了行业共识。身在创新蓝海的许晓松没有忘记自己一跃而下逐浪潮的初心，带着不让身边人被癌症困扰的信念，许晓松和百福生命科学向着梦想砥砺前行。