□徐建中

　　2022年跨年夜，山东枣庄4岁的脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿李佳树收到了一份来之不易的“新年礼物”——顺利注射靶向治疗药物诺西那生钠，成为该药纳入医保后全国首个注射者。完成注射后，李佳树母亲李秀花喜极而泣。由于临床上病例少、经验少，导致高误诊、高漏诊、用药难等问题，罕见病往往被称为“医学的孤儿”。无特效药、药价昂贵、药品覆盖率低、部分地区诊疗水平有限、罕见病专业人才不足等原因，成为横亘在罕见病治疗上的一座座大山。（3月1日新华每日电讯）

　　诺西那生钠注射液是中国首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。患者第一年需要注射6次药物，从第二年开始每4个月需注射1针，患儿在注射用药后，运动能力会有一定程度恢复。但是，2019年诺西那生钠注射液被批准进入中国市场时，每针价格高达70万元，这么高的价格，很多家庭都只能“望药兴叹”。2021年12月3日，在经过8轮谈判后，该药以3.3万元每针的价格进入新版医保目录。也是自那天起，许多脊髓性肌萎缩症病友看到了希望。

　　从70万元的天价到3.3万元的平价，再到医保报销后的几千元，曾经只能“远观”的高价药一下子真真切切走到患者身边，看得见，摸得着，也用得起。自从去年国家医保药品目录调整，7种罕见病“天价药”新增进入医保目录后，不少人一直担心这些药是否真的能低价使用。诺西那生钠医保内的首例注射，是一个良好的开端，打消了人们的顾虑，彰显了新时代国家医保政策与时俱进和关爱患者的一种温度。

　　目前，我国罕见病患者总数超2000万人，而罕见病分为很多种，还有相当一部分罕见病用药未进入医保，比如有一些癌症患者因为用药价格昂贵而面临用不起的困境，就只能眼睁睁地看着生命慢慢陨落。

　　完善多元化药品供应格局，促进更多“天价药”大幅降价后进入医保目录，是以人民为中心的鲜活写照，也是每一位患者的福音。作为管理部门，要借鉴诺西那生纳入医保的方法，加快罕见病治疗药品审评审批程序，简化罕见病药物上市要求，进一步激励罕见病药物的研发生产和供给能力，并探索出可让“天价药”普遍大幅降价的议价模式。当然，要想让所有患者都用得起特殊药，除了价格谈判和医保扶持外，还可充分利用大病医疗保障、医疗救助、商业健康保险、社会互助、慈善捐赠和企业支持等多渠道多层次的保障机制，多部门发力，多方援助，把真正的实惠带给患者。